罕见、高复发、高致残，多方呼吁关注视神经脊髓炎谱系疾病

10月26日，由广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会、多神家园共同发起，翰森制药大力支持的“国际视神经脊髓炎日”首场主题活动成功举办。全新的“国际视神经脊髓炎日”品牌标识首次亮相，旨在进一步提升公众对罕见病视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的关注和认知。来自全国各地的知名医学专家、公益组织负责人及患者代表齐聚一堂，共同见证这一历史性的时刻。

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种罕见且严重的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要特征是视神经和脊髓的炎性病变。这种病症会导致患者出现视物模糊、瘫痪、疼痛、行走困难、头晕、呕吐等多种症状，严重影响患者的生活质量。更令人担忧的是，NMOSD好发于青壮年，尤其是女性群体，且极易复发。

一旦患病，患者往往面临长期的疾病复发和身体致残的风险，生活和工作受到极大影响。由于NMOSD的罕见性和复杂性，长期以来，我国NMOSD患者面临着缺少适应症用药的困境。这不仅导致他们在疾病复发和身体致残的恐惧中艰难度日，还常常因病失业、失学，进一步加剧了他们及其家庭的生活负担。

北京协和医院神经科主任医师徐雁教授指出：“60%的患者在一年之内会复发；如果不给予有效治疗，大约60%的患者在患病五年后可能会出现一只眼睛视力下降或走路需要辅助的情况。”

2018年，NMOSD被列入《中国第一批罕见病目录》。2022年3月，翰森制药合作引进的新型高效生物制剂伊奈利珠单抗在我国获批上市，用于治疗抗AQP4抗体阳性的NMOSD成人患者，极大地改变了NMOSD患者的治疗现状。与传统免疫抑制剂相比，伊奈利珠单抗等新型高效生物制剂在降低NMOSD复发率方面效果显著，能最大限度地避免用药对患者正常生活的干扰，为需要长期用药的患者提供了更为友好的治疗选择。

2023年3月，伊奈利珠单抗更是被纳入国家医保，成为我国首个NMOSD医保用药，进一步解决了境内无药、超适应症用药、药物未纳入医保等诊疗困境。

欧洲科学院院士、天津医科大学总医院神经科、北京天坛医院神经感染免疫科主任施福东教授表示：“目前NMOSD领域的新药研发取得了积极进展，我国的医学专家们也努力在急性期减少对患者神经的损伤，在维持期更好地控制疾病复发。” 这无疑是一个振奋人心的消息，意味着未来NMOSD患者有望获得更好的治疗效果和生活质量。

广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长、多神家园联合创始人顾洪飞先生表示：“我国是全世界NMOSD患者最多的国家之一，设立‘国际视神经脊髓炎日’，将对我国NMOSD诊疗水平以及患者生活质量的双重提升起到积极推动的作用。”

采写：南都记者 王道斌